O terapie experimentală bazată pe modificarea genetică a celulelor imunitare a copilului a dus la eliminarea completă a cancerului la un băiețel de trei ani. Diagnosticul de hepatoblastom metastatic, o formă agresivă de cancer hepatic, a fost tratat cu succes după recidivă.
Copilul suferea de o tumoră în lobul stâng al ficatului, cu dimensiuni de peste 11 centimetri, și avea metastaze la plămâni și o posibilă afectare osoasă. După trei cure de chimioterapie și intervenții chirurgicale pentru îndepărtarea tumorii hepatice și a metastazelor, boala a recidivat rapid, iar o nouă formațiune a apărut în plămâni.
Citește și: Un nou tratament experimental a prelungit supravieţuirea pacienţilor cu cancer pulmonar avansat
Rezultate promițătoare în tratamentul cancerelor solide
După recidivă, copilul a fost inclus în studiul clinic CARE, primul test pe oameni al acestei terapii CAR-T. Celulele T ale copilului au fost prelevate și modificate genetic pentru a recunoaște o proteină specifică, GPC3, prezentă în cantități mari în anumite tipuri de cancer hepatic. Aceste celule au fost apoi stimulate pentru a produce proteinele interleukine 15 și 21, care pot susține activitatea celulelor modificate.
Prima doză a terapiei a dus la o reducere parțială a tumorii, iar investigațiile ulterioare au indicat dispariția semnelor de boală, cu niveluri scăzute ale markerului alfa-fetoproteinei. La opt săptămâni de la prima administrare, copilul a primit o a doua doză, iar la 12 luni de la tratament, nu mai prezentau semne de cancer.
Autorii studiului subliniază că, deși rezultatele sunt încurajatoare, este vorba despre un singur caz și cercetarea se află în fază timpurie. E nevoie de studii suplimentare pentru a confirma eficiența și siguranța acestei terapii în cazul altor pacienți cu tumori solide care exprimă GPC3.
Conform Adevarul.ro